Un passo avanti significativo è stato fatto per comprendere e trattare i problemi cognitivi e comportamentali che possono affliggere i bambini nati pretermine.
Grazie agli sforzi congiunti dell’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) e dell’Irccs Giannina Gaslini di Genova, è stato sviluppato un innovativo modello preclinico che apre la strada allo studio approfondito di questi disturbi.
Questa ricerca, che ha trovato spazio sulle pagine di Sciences Advances, ha segnato anche un importante traguardo nella ricerca terapeutica: è stato identificato un farmaco, già disponibile sul mercato, che potrebbe rappresentare una futura soluzione per attenuare la gravità di tali condizioni.
Le difficoltà affrontate dai neonati nati prematuramente
“I neonati che nascono gravemente prematuri, ovvero prima della 32ª settimana di gravidanza, incontrano sfide significative a causa dello sviluppo non completato dei loro organi,” afferma Luca Ramenghi, capo dell’Unità Operativa Complessa di Patologia Neonatale e del Dipartimento Materno Neonatale presso l’Istituto Gaslini.
“Oltre a queste complicanze, si verifica anche un distacco anticipato dalla placenta materna, che sottrae ai prematuri l’accesso a sostanze vitali per il loro sviluppo, come l’IGF-1 (Insulin Growth Factor tipo 1), un ormone cruciale per la crescita di diverse cellule nel corpo, inclusa quella delle cellule cerebrali.”
Le sfide cognitive e comportamentali nei prematuri
Grazie ai progressi nel campo della scienza e della tecnologia, la sopravvivenza dei neonati prematuri è aumentata notevolmente rispetto al passato.
Nonostante ciò, ricerche condotte negli ultimi dieci anni hanno evidenziato una maggiore predisposizione a disturbi cognitivi e comportamentali in questi bambini, in confronto a quelli nati a termine.
La mancanza di terapie approvate per queste problematiche è in parte dovuta all’assenza di un modello preclinico adeguato che permetta la conduzione di ricerche mirate e lo sviluppo di potenziali trattamenti.
Innovazioni nella ricerca sullo sviluppo cerebrale
Il team Brain Development and Disease presso l’IIT, guidato da Laura Cancedda, ha realizzato una pionieristica svolta creando in laboratorio il primo modello preclinico capace di replicare gli effetti neurologici provocati dalla mancanza dell’ormone IGF-1 nei neonati prematuri.
Questo risultato è stato possibile anche grazie al supporto del laboratorio di Proteomica Core Facilities del Gaslini. Per testare l’efficacia di tale modello, un gruppo di ricerca dell’Istituto Gaslini, sotto la direzione di Ramenghi, ha condotto studi clinici paralleli su pazienti cinquenni, riscontrando deficit cognitivi e comportamentali in linea con quelli previsti dal modello preclinico.
Cancedda sottolinea l’importanza di questa innovazione: “Il modello preclinico che abbiamo messo a punto si è dimostrato uno strumento prezioso per l’analisi dei disturbi neuropsichiatrici nei bambini nati prematuramente. I risultati ottenuti dimostrano l’efficacia del nostro approccio basato sul confronto diretto tra modello preclinico e paziente reale, una metodologia di ricerca che auspichiamo possa essere estesa anche allo studio di altre malattie del sistema nervoso centrale.”
L’Importanza dell’IGF-1 e le prospettive della placenta artificiale
“Il valore di questo studio è fondamentale,” commenta Angelo Ravelli, direttore scientifico dell’Istituto Gaslini, “poiché evidenzia il ruolo protettivo dell’IGF-1 nello sviluppo cerebrale dei neonati prematuri e sottolinea l’importanza di condurre trial terapeutici internazionali che prevedano la somministrazione di questo ormone ai neonati nati prematuramente.
Uno di questi studi è attualmente in corso al Gaslini. Inoltre, i risultati ottenuti sollecitano la ricerca verso la creazione di una ‘placenta artificiale‘, con l’obiettivo di mitigare le conseguenze negative associate alle nascite premature.”
Il Potenziale del ganaxolone nella terapia dei disturbi neuropsichiatrici
Annalisa Savardi, ricercatrice presso l’IIT, nutre la speranza che “in futuro, i risultati ottenuti possano fungere da fondamento per l’avvio di trial pediatrici mirati a supportare i bambini che soffrono di queste problematiche.”
Tra le scoperte promettenti, gli specialisti dei due istituti di Genova hanno identificato il Ganaxolone, un medicinale già disponibile sul mercato come trattamento antiepilettico, capace di attenuare i deficit cognitivi e comportamentali nei modelli preclinici.
Questo farmaco è già stato approvato dalla Food and Drugs Administration (FDA) degli Stati Uniti, un dettaglio che potrebbe significativamente abbreviare i tempi per la sua applicazione nei nuovi studi clinici volti a mitigare i disturbi neuropsichiatrici nei bambini prematuri.
