All’Istituto Neurologico Carlo Basta di Milano è stata somministrata un’innovativa terapia sperimentale per curare una delle forme più aggressive di sma ovvero l’atrofia muscolare spinale di tipo uno. Si tratta di una terapia genica Zongelsma che potrebbe dimostrarsi un vero e proprio miracolo per tutti quei bambini che soffrono di questa malattia incurabile.
Cos’è la sma?
L’atrofia muscolare spinale è una degenerazione delle cellule del midollo spinale che causa debolezza degli arti inferiori e superiori. Questa terribile patologia causa la morte di un bambino su diecimila. Negli ultimi anni sono state approfondite le cause delle patologia e questo ha permesso di migliorare il decorso ospedaliero di tutti coloro che ne soffrono e migliorarne grazie ad una terapia più efficace, la qualità della vita.
La terapia Zongelsma
Fino a qualche anno fa l’assenza di una terapia valida condannava a morte la gran parte dei piccoli pazienti che ne erano affetti. Oggi grazie all’approvazione di questa terapia innovativa dall’agenzia del Farmaco italiana, il trattamento seppur sperimentale sarà disponibile per tutti e a carico del sistema sanitario pubblico fino al raggiungimento dei sei mesi di vita del bambino. Il trattamento prevede una sola inoculazione nel corso della vita del paziente, questa permette di intervenire alla causa della sma, ovvero sostituendo il gene difettoso con una proteina sintetizzata.
Si tratta pur sempre di una terapia sperimentale pertanto sono alla fine di tutti gli iter normativi e scientifici previsti dalle norme sarà possibile comprendere se la terapia genica sia davvero la soluzione migliore per curare la patologia.
La cura al Besta
Il piccolo paziente curato al Besta porta quindi tanta speranza a tutti coloro che si trovano ad affrontare quotidianamente i problemi che questa terribile patologia comporta. Una migliore conoscenza delle cause e degli effetti del farmaco, proprio grazie alla sperimentazione permetterà di migliorare l’applicazione terapeutica trovando soluzioni sempre più innovative ed efficaci.
